美国食品和药品管理局(FDA)当地时间9月6日晚发布文件,当地时间9月7日将召集专家委员会,审议Amylyx公司关于“渐冻症”肌萎缩侧索硬化(ALS)的创新疗法AMX0035(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方)的临床试验数据,以确定是否支持它获批上市。目前ALS领域只有两款FDA批准的疗法,且都不能显著改变疾病进程。因此这款疗法受到业界和ALS患者的广泛关注。
文件显示,9月7日的会议是关于这款疗法的第二次咨询委员会讨论。今年3月,咨询委员会以6:4的投票结果认为,临床数据尚不支持这款疗法有效。此后Amylyx公司递交了进一步的数据分析及其它数据。今年6月,AMX0035疗法在加拿大获批附条件上市。
2014年,“渐冻症”曾因“冰桶挑战”受到广泛关注。它被世卫组织列为五大绝症之一,患者的运动神经元会不断死亡,四肢和躯干的肌肉逐渐萎缩,直到无法咀嚼、吞咽、说话和呼吸。已经去世的英国著名物理学家霍金便曾罹患此病。
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